O artigo publicado por Zhang e colaboradores (2026), na revista Nature Medicine, apresentou os resultados de um ensaio clínico de fase 1 para o tratamento do glioblastoma recorrente (rGBM), um dos cânceres cerebrais mais agressivos e com escassas opções terapêuticas. Liderado por pesquisadores do Beijing Tiantan Hospital em colaboração com a Yale University e a Tcelltech, o estudo avaliou a segurança e a eficácia da imunoterapia autóloga TX103, uma célula CAR-T projetada para focar no antígeno B7-H3 (CD276), molécula altamente expressa nesses tumores. Administrada por via intracraniana, a terapia contornou as barreiras de entrega no sistema nervoso central.
Os resultados clínicos demonstraram um perfil de segurança tolerável e sinais claros de resposta antitumoral. Entre os 15 pacientes tratados, a taxa de sobrevida global em 12 meses atingiu 66,7%, com uma sobrevida mediana de 19,1 meses, índice significativamente superior ao histórico atual para o glioblastoma recorrente, que costuma ser inferior a 12 meses.
Oito dos 14 pacientes com doença mensurável alcançaram controle da doença, incluindo um caso de resposta completa sustentada por mais de 13 meses. A aplicação locoregional promoveu uma forte resposta imune no líquido cefalorraquidiano, com elevação de citocinas e persistência das células CAR-T por até 5 meses, sem gerar toxicidade sistêmica grave.
Muitos pacientes que apresentaram aumento aparente do tumor no primeiro mês devido à resposta inflamatória induzida pelo CAR-T subsequentemente responderam bem ao tratamento e alcançaram longa sobrevida. Com a concessão pela FDA e o início dos ensaios de expansão nos Estados Unidos, o avanço consolida o alvo B7-H3 e a via intracraniana como uma estratégia possível que transpõe as limitações do CAR-T em tumores sólidos.