O estudo de DiPersio e colaboradores (2026), publicado na revista Nature Medicine, relatou os resultados de um ensaio clínico de fase 1/2 em que células-tronco de doadores foram editadas por CRISPR-Cas9 para remover a proteína CD33 antes do transplante. A pesquisa foi conduzida pela Washington University School of Medicine, em St. Louis, em conjunto com outros 14 centros nos Estados Unidos e no Canadá, e incluiu 30 adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) ou síndrome mielodisplásica (SMD) de alto risco de recaída.
As proteínas presentes nas células de LMA e SMD também aparecem nas células mieloides saudáveis. Portanto, terapias direcionadas a esses alvos destroem tumor e medula ao mesmo tempo. Ao eliminar o CD33 apenas das células do doador, produto denominado trem-cel (tremtelectogene empogeditemcel), cria-se um sistema sanguíneo indetectável ao tratamento, de modo que qualquer célula remanescente com CD33 seja, em tese, célula tumoral.
Todos os 30 pacientes obtiveram enxertia até o dia 28, com recuperação plaquetária em média no dia 16. Dezenove pacientes receberam ao menos um ciclo de gemtuzumabe ozogamicina, anticorpo conjugado anti-CD33, em protocolo de escalonamento de dose, e mantiveram as contagens sanguíneas estáveis entre as diferentes doses, sugerindo que o enxerto editado os protegeu da mielossupressão grave típica dessa manutenção. A sobrevida média foi de pouco mais de 14 meses; sete pacientes morreram no estudo, quatro por progressão da doença e três por complicações relacionadas ao transplante.