Em parceria com o Boston Children’s Hospital e o Dana-Farber Cancer Institute, pesquisadores desenvolveram uma forma de transformar o campo dos transplantes de células-tronco hematopoiéticas e das imunoterapias. A técnica utiliza a edição de epítopos para contornar um dos maiores gargalos desse tipo de tratamento: o condicionamento agressivo baseado em altas doses de quimioterapia ou radioterapia.
Atualmente, esse processo destrutivo de quimio ou radioterapia é necessário para renovar as células da medula óssea, mas causa sérios danos colaterais ao organismo e impede que pacientes mais fragilizados passem pelo procedimento.
Utilizando ferramentas de edição, os cientistas alteraram minimamente a superfície das células-tronco de doadores, mudando apenas a região do epítopo reconhecida por anticorpos, mas sem comprometer a função biológica original da proteína. Com isso, é possível administrar anticorpos terapêuticos direcionados que eliminam apenas as células-tronco defeituosas ou doentes do paciente, enquanto as células doadoras editadas sobrevivem e se estabelecem com sucesso na região medular.
Além de oportunizar transplantes sem quimioterapia em doenças hereditárias do sangue, a estratégia oferece avanços importantes na oncologia. No tratamento de leucemias agressivas, os tratamentos com anticorpos ou células CAR-T frequentemente atacam tanto as células cancerígenas quanto as saudáveis. Ao proteger as células-tronco saudáveis com a edição de epítopos, consegue-se erradicar o tumor mantendo a produção de sangue intacta, expandindo significativamente a janela terapêutica e a segurança dos tratamentos oncológicos.