O artigo publicado por Jerabek e colaboradores (2026), na revista BioRxiv, demonstrou a aplicação de editores de base (uma tecnologia de última geração derivada do CRISPR) em embriões humanos logo após a fertilização. O experimento focou em corrigir mutações associadas a cardiopatias (no gene PCSK9) e anemias hereditárias, como a anemia falciforme (nos genes HBG1 e HBG2). Em vez de cortar as duas fitas da hélice do DNA como o CRISPR-Cas9 tradicional faz, o novo sistema realizou apenas modificações pontuais em letras individuais do código genético, trocando uma base adenina (A) por guanina (G).
O grande diferencial do estudo foi a eliminação das consequências genotóxicas observadas em abordagens anteriores. O uso convencional do CRISPR em embriões frequentemente resulta em rearranjos cromossômicos, grandes deleções involuntárias e aneuploidia, falhas que inviabilizam o desenvolvimento celular seguro.
Com os editores de base modificando apenas fitas simples, a taxa de sucesso foi surpreendente: as edições ocorreram de forma eficiente, sem registrar nenhuma anormalidade cromossômica estrutural ou deleções em larga escala nas células analisadas.
Os pesquisadores também observaram que o desenvolvimento saudável dos embriões até a fase de blastocisto só ocorreu quando o editor foi injetado diretamente na forma de proteína (ribonucleoproteína). Quando a ferramenta foi introduzida no formato de fita de RNA, os embriões sofreram uma parada de desenvolvimento precoce inesperada. Embora os resultados tragam um otimismo inovador para a medicina regenerativa e pré-natal, o avanço reacendeu debates éticos globais sobre os limites da engenharia de linhagens germinativas e o futuro da edição programada em humanos.